2月5日，北京市委、市政府在北京會議中心隆重舉行北京市科學技術獎勵大會暨2018年全國科技創新中心建設工作會議。北京市委書記蔡奇、北京市市長陳吉寧等領導出席了頒獎大會。我院血液科主任王昭教授領銜的“噬血細胞綜合征快速診斷體系和挽救治療技術的建立及推廣應用”項目獲得北京市科學技術獎勵三等獎。

噬血細胞綜合征(HLH)是一種過度免疫活化引起的危及生命的高炎癥因子狀態，由于診斷技術的落后和治療手段的匱乏，使得HLH的病死率高達70%。

“噬血細胞綜合征快速診斷體系和挽救治療技術的建立及推廣應用”項目研發目的是在HLH發病機制研究的基礎上，通過建立穩定、可靠、宜于臨床應用推廣的HLH快速診斷體系提高HLH的診斷準確性和時效性；通過建立獨創性的挽救治療手段提高HLH的誘導緩解率。

該項目技術創新點之一，是建立以NK細胞活性檢測為核心的HLH快速診斷技術：HLH患者的NK細胞活性的降低或缺乏被認為是具有里程碑意義的發現，成為診斷HLH的重要指標之一。51Cr釋放法是測定NK細胞活性的“金標準”，但由于其受到檢測設備和放射污染的局限性，沒有臨床應用的可行性和時效性。長期以來由于該檢測技術在國內的空白使得HLH的診斷水平遠落后于國際水平。項目組研發的NK細胞活性檢測方法是一種通過新型的熒光細胞構建與流式細胞技術相結合的手段檢測NK細胞活性，在臨床應用中體現了出色的準確性、簡便的操作性、及時的時效性和穩定的可重復性。該技術填補了國內相關領域的技術空白，獲得國家專利局授予的發明專利，并得到國際組織細胞協會的認可。

作為項目的另一個創新點，獨創DEP方案成為HLH有效的挽救治療手段。約30%的兒童HLH患者和50%的成人HLH患者對目前標準的HLH治療方案無應答，而國內外缺乏統一推薦的挽救治療方案，難治、復發的患者往往死于無法控制的疾病活動。因此，探索有效的挽救治療方案是降低病死率的關鍵之一。該項目組獨創的DEP挽救治療方案以脂質體多柔比星、依托泊苷和甲基強的松龍為核心，應用于標準方案誘導治療失敗的HLH患者，取得了高達75%的二次緩解率，研究成果發表于血液學權威期刊 BLOOD ，被國際組織細胞協會評價為全球第一個關于難治性成人HLH的前瞻性臨床研究，并已同樣應用于兒童患者。

該項研究成果產生的價值是以NK細胞活性檢測為核心，聯合細胞因子譜篩查、基因測序和堿基損傷檢測等技術手段建立的HLH快速診斷體系，共獲得發明專利三項，顯著提高了HLH的診斷準確性和時效性，填補了國內相關領域的技術空白。

該項獨創性的DEP方案被證實是一種有效的難治、復發HLH的挽救治療手段，能夠延長對常規治療方案無應答的患者的總體生存時間，為尋找HLH原發病提供機會，成為誘導治療向病因治療過渡的橋梁，也填補了成人HLH治療研究的國際空白。

噬血細胞綜合征快速診斷體系和挽救治療技術的建立及推廣應用顯著改善了噬血細胞綜合征這一高病死率疾病的預后和轉歸。該研究成果被納入新一版的國際指南。同時，由王昭教授執筆的“”噬血細胞綜合征診治中國專家共識”也于2018年發表于中華醫學雜志。    （血液內科 宣傳中心）