近日，由我院承擔的國內首個以AAV8（腺相關病毒8）為載體抗VEGF（血管內皮生長因子）治療nAMD的基因治療藥物——KH631眼用注射液的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗正式啟動。該試驗的啟動標志著我國眼科領域在探索基因治療nAMD路徑上，正在以前所未有的創新力在國際領先賽道上角逐。

nAMD是一種常見的眼科疾病，通常會使患者出現黃斑區域的新生血管和液體滲漏，可能導致視力損失和失明。目前一線治療方案主要是通過眼內注射抗VEGF藥物來阻止新生血管的生長，并減少液體滲漏。但治療過程存在注射次數多、頻率高、治療效果不持續等缺點，給廣大患者帶來諸多不便和較大經濟壓力。

“KH631眼用注射液”是成都弘基生物科技有限公司研制的新一代眼科抗VEGF的基因治療產品，為1類生物新藥。基因治療也被稱為醫療領域的第三次革命，它將外源基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷異常基因，達到治療目的。而“KH631眼用注射液”即是通過視網膜下注射將承載著康柏西普藥物表達的AAV送達至病灶區，并在視神經細胞核中不斷復制，長期持續表達康柏西普蛋白。其表達的康柏西普蛋白能與VEGF結合進而抑制新生血管的生成，從而實現長期抑制新生血管作用，達到長期治療目的。同時，該療法可避免玻璃體腔反復注射對眼組織的傷害，在治療nAMD方面具有廣闊的應用前景，具有不可估量的社會和經濟效益。

2022年11月15日，該項目新藥臨床研究申請（IND）正式獲批，我院作為臨床承擔單位積極協調院內資源，在院黨委及眼科的支持下，不斷加速推進KH631項目的臨床進程。KH631項目的順利啟動也標志著我院眼科在探索nAMD治療新藥物和新技術領域又邁出積極和重要的一步。

作為該項目的PI（主要研究者），我院眼科王艷玲教授表示，KH631項目在眼科新治療技術與新治療藥物上的聯合探索值得期待。她希望通過該項目在nAMD治療中的耐受性、安全性和療效的深入研究，為廣大患者提供更加有效、安全的治療方案，盡早投入臨床，造福患者。項目SUBI（助理研究者）眼科黃映湘教授表示，研究團隊將嚴格遵守臨床試驗的規范和要求，確保試驗安全、規范、高效開展。    

（眼 科）