近日，由我院承擔(dān)的國內(nèi)首個(gè)以AAV8（腺相關(guān)病毒8）為載體抗VEGF（血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子）治療nAMD的基因治療藥物——KH631眼用注射液的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)正式啟動(dòng)。該試驗(yàn)的啟動(dòng)標(biāo)志著我國眼科領(lǐng)域在探索基因治療nAMD路徑上，正在以前所未有的創(chuàng)新力在國際領(lǐng)先賽道上角逐。

nAMD是一種常見的眼科疾病，通常會(huì)使患者出現(xiàn)黃斑區(qū)域的新生血管和液體滲漏，可能導(dǎo)致視力損失和失明。目前一線治療方案主要是通過眼內(nèi)注射抗VEGF藥物來阻止新生血管的生長(zhǎng)，并減少液體滲漏。但治療過程存在注射次數(shù)多、頻率高、治療效果不持續(xù)等缺點(diǎn)，給廣大患者帶來諸多不便和較大經(jīng)濟(jì)壓力。

“KH631眼用注射液”是成都弘基生物科技有限公司研制的新一代眼科抗VEGF的基因治療產(chǎn)品，為1類生物新藥。基因治療也被稱為醫(yī)療領(lǐng)域的第三次革命，它將外源基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷異常基因，達(dá)到治療目的。而“KH631眼用注射液”即是通過視網(wǎng)膜下注射將承載著康柏西普藥物表達(dá)的AAV送達(dá)至病灶區(qū)，并在視神經(jīng)細(xì)胞核中不斷復(fù)制，長(zhǎng)期持續(xù)表達(dá)康柏西普蛋白。其表達(dá)的康柏西普蛋白能與VEGF結(jié)合進(jìn)而抑制新生血管的生成，從而實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期抑制新生血管作用，達(dá)到長(zhǎng)期治療目的。同時(shí)，該療法可避免玻璃體腔反復(fù)注射對(duì)眼組織的傷害，在治療nAMD方面具有廣闊的應(yīng)用前景，具有不可估量的社會(huì)和經(jīng)濟(jì)效益。

2022年11月15日，該項(xiàng)目新藥臨床研究申請(qǐng)（IND）正式獲批，我院作為臨床承擔(dān)單位積極協(xié)調(diào)院內(nèi)資源，在院黨委及眼科的支持下，不斷加速推進(jìn)KH631項(xiàng)目的臨床進(jìn)程。KH631項(xiàng)目的順利啟動(dòng)也標(biāo)志著我院眼科在探索nAMD治療新藥物和新技術(shù)領(lǐng)域又邁出積極和重要的一步。

作為該項(xiàng)目的PI（主要研究者），我院眼科王艷玲教授表示，KH631項(xiàng)目在眼科新治療技術(shù)與新治療藥物上的聯(lián)合探索值得期待。她希望通過該項(xiàng)目在nAMD治療中的耐受性、安全性和療效的深入研究，為廣大患者提供更加有效、安全的治療方案，盡早投入臨床，造福患者。項(xiàng)目SUBI（助理研究者）眼科黃映湘教授表示，研究團(tuán)隊(duì)將嚴(yán)格遵守臨床試驗(yàn)的規(guī)范和要求，確保試驗(yàn)安全、規(guī)范、高效開展。    

（眼 科）